Das falsche Rezept für ­bessere Evidenz

Arzneimittel werden immer schneller zugelassen. Das bedeutet aber auch, dass das Wissen über Nutzen und Schaden gering ist. Vergleichende klinische Studien fehlen oder es wurden keine Ergebnisse gemessen, die für Erkrankte wirklich relevant sind wie etwa eine Senkung der Sterblichkeit. Die europäische Zulassungsbehörde EMA will solche offenen Fragen künftig auch durch „Real World Data“ (RWD) statt durch randomisierte Studien klären. Damit sind Auswertungen von Daten gemeint, die während der routinemäßigen Behandlung von PatientInnen ohnehin erfasst werden. Die deutsche und die belgische Nutzenbewertungsagentur halten das für eine schlechte Idee.¹ Denn die EMA schließt pragmatische randomisierte klinische Studien nach der Zulassung ausdrücklich aus. Damit wird die Zufallsverteilung, der Goldstandard der Evidenzgenerierung, ohne Not über Bord geworfen. Außerdem könnte die Behörde selbst frühzeitig dafür sorgen, dass relevante Ergebnisse gemessen werden. Dazu gehören Vergleiche mit dem Therapiestandard und weiteren in der Entwicklung befindlichen Wirkstoffen gegen die Krankheit. Schließlich berät die EMA regelmäßig die Hersteller bereits bei der Planung von Studien für die Zulassung. (JS)

1. Wieseler B et al. (2023) Replacing RCTs with real world data for regulatory decision making: a self-fulfilling prophecy. BMJ; 380, p e073100 https://doi.org/10.1136/bmj-2022-073100 ↩︎