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Im letzten Pharma-Brief hatten wir über eine neue, enorm teure Gentherapie gegen Sichelzellanämie berichtet.1 Dabei wiesen wir auf die wegen einer sehr frühen Zulassung unsichere Datenlage zu Nutzen und Schaden hin. Dass solche Bedenken berechtigt sind, zeigt der aktuelle Fall eines Medikaments für dieselbe Krankheit. Voxelotor wurde 2019 in den USA und 2022 in der EU auf Basis eines Surrogatendpunkts zur Behandlung der Sichelzellanämie zugelassen: Ein Blutwert verbesserte sich etwas. Solche Labor­ergebnisse sind aber ein unzuverlässiger Indikator für tatsächlich gesundheitsrelevante Effekte. Bei patientenrelevanten Endpunkten zeigten sich im Vergleich mit Placebo keine Verbesserungen. Auch in der deutschen Nutzenbewertung sah der Gemeinsame Bundesausschuss für das 100.000 € teure Medikament keine erkennbaren Vorteile,2 musste aber wegen der gesetzlichen Vorgaben einen „nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ bescheinigen.3

Inzwischen wurden weitere Studien durchgeführt und Registerdaten ausgewertet. Dabei zeigte sich, dass eine wichtige Komplikation der Krankheit, sogenannte vasookklusive Krisen, mit dem Medikament sogar häufiger eintraten. Dabei behindern oder blockieren sich verklumpende Sichelzellen den Blutstrom und damit die Sauerstoffversorgung. Das verursacht starke Schmerzen. Außerdem starben in den Studien mehr Patient*innen als unter Placebo.4 Die EU Kontrollbehörde EMA hatte im Juli 2024 ein Risikobewertungsverfahren eingeleitet und Ende September ein Ruhen der Zulassung empfohlen.55 Zeitgleich zog Pfizer Voxelotor freiwillig vom Markt. (JS)


  1. Pharma-Brief (2024) Sichelzellkrankheit – Therapie nur für Reiche? Nr. 8, S. 1 ↩︎
  2. G-BA (2022) Nutzenbewertung Voxelotor [Zugriff 28.10.2024] ↩︎
  3. Das SGB V sieht für Orphan Drugs einen fiktiven Zusatznutzen vor. Eine echte Nutzenbewertung darf erst ab einem Jahresumsatz von über 30 Mio. € durchgeführt werden. ↩︎
  4. FDA (2024) FDA is alerting patients and health care professionals about the voluntary withdrawal of Oxbryta from the market due to safety concerns. 26 Sept [Zugriff 28.10.2024] ↩︎
  5. EMA (2024) EMA recommends suspension of sickle cell disease medicine Oxbryta. 26 Sept [Zugriff 28.10.2024] ↩︎

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