Hype um Autismus-Medikament in den USA

Zwischen Wissenschaft und Propaganda

Autismus-Spektrum-Störungen können belastend sein. Doch US-Präsident Trump und sein Gesundheitsminister Robert F. Kennedy, Jr. weckten am 22. September 2025 mit der Ankündigung eines neuen Medikaments falsche Erwartungen und lösten eine Welle von Fehlverschreibungen aus.
„Heute ergreifen wir mutige Maßnahmen – wir ebnen den Weg für den ersten von der FDA anerkannten Behandlungsansatz, klären Ärzte und Familien über mögliche Risiken auf und investieren in bahnbrechende Forschung. Wir werden […] Millionen amerikanischer Familien Hoffnung geben.“ so Kennedy.¹

Es geht dabei um Folinsäure, auch Leucovorin genannt, die stoffwechselaktive Form des Vitamins Folsäure. Präparate mit diesem Wirkstoff sind seit rund 50 Jahren auf dem Markt. Folinsäure wird bislang eher selten eingesetzt, etwa wenn bestimmte Krebsmedikamente die Verstoffwechselung von Folsäure stören. Ansonsten reicht bei Mangelzuständen normale Folsäure aus.

Falsche Versprechen

Nun soll Folinsäure auch gegen Autismus (ASD) helfen. Dabei sprach der Gesundheitsminister von „der ersten von der FDA anerkannten Therapie für Kinder mit zerebralem Folatmangel und autistischen Symptomen.“ Zwar wurde mitgeteilt, dass das Medikament vielleicht nur einem Teil der Betroffenen mit sprachlichen Einschränkungen hilft. Doch es wurde der Eindruck erweckt, dass das Medikament künftig breit eingesetzt werden kann: „Durch diese Änderung wird die Behandlung von Kindern mit ASD genehmigt, wobei die Behandlung fortgesetzt werden kann, wenn die Kinder Fortschritte in den Bereichen Sprache, Sozialkompetenz oder Anpassungsfähigkeit zeigen.“ Auch eine Kostenübernahme durch Medicaid wurde in Aussicht gestellt.

Widersprüchliche Informationen

In einer am gleichen Tag veröffentlichten FDA-Pressemitteilung hieß es zwar etwas genauer, dass die Zulassung auf Patient*innen mit zerebralem Folatmangel (CFD) beschränkt würde, dann wurde FDA-Chef Marty Makary allerdings blumig: „Wir haben in den letzten zwei Jahrzehnten einen tragischen vierfachen Anstieg der Autismusfälle beobachtet. Die Kinder leiden und verdienen Zugang zu vielversprechenden Behandlungsmöglichkeiten. Wir stützen uns auf wissenschaftliche Erkenntnisse nach höchsten Standards und auf gesunden Menschenverstand, um den amerikanischen Bürgern zu helfen.“²

Fachwelt kritisiert die Entscheidung

Die missverständlichen Informationen lösten Besorgnis aus. Wissenschaftler*innen und Fachorganisationen warnten, dass Folinsäure keine effektive und sichere Behandlungsmethode von Autismus darstellt und lediglich bei autismusähnlichen Symptomen bei seltenen genetischen Störungen des Folsäuretransports helfen kann. Alles andere sei derzeit Spekulation.³ Eine seltene Störung, die auch autistische Merkmale verursachen kann, ist eben nicht dasselbe wie eine Autismus-Spektrum-Störung.
Am 10. März 2026 veröffentlichte die US-Zulassungsbehörde FDA ihre Entscheidung:⁴ Folinsäure wurde keineswegs allgemein gegen Autismus zugelassen, sondern nur zur Behandlung einer extrem seltenen genetischen Erkrankung, bei der der Folsäuretransport ins Gehirn gestört ist. Von der Folat Rezeptor-1-Genvariante (CFD-FOLR1) Betroffene können schwere Entwicklungsverzögerungen, epileptische Anfälle, motorische Auffälligkeiten und auch autistische Symptome zeigen.⁵

Die Geister die ich rief …

Doch diese Beschränkung kam zu spät. Im Vorfeld war Folinsäure gegen Autismus schon gehypt worden, unter anderem durch eine Ende 2024 veröffentlichte Studie, die allgemein Vorteile für das Vitamin bei Autismus sah, aber im Januar 2026 wegen gravierender Fehler zurückgezogen wurde.⁶

Die Verschreibungszahlen für Folinsäure bei Kindern verachtfachten sich in den USA von Ende 2024 bis Dezember 2025 von 1 auf 8 pro 100.000. Dabei fand der größte Sprung von 3 pro 100.000 unmittelbar nach der Pressekonferenz des US-Gesundheitsministeriums statt.⁷

Die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendpsychiatrie, Psychosomatik und Psychotherapie warnte angesichts der medialen Präsenz von Leucovorin als angebliche Hilfe bei Autismus-Spektrum-Störungen: „Klarheit besteht aufgrund der aktuell schon existierenden randomisiert-kontrollierten Studien, dass Leucovorin nicht allgemein bei Autismus-Spektrum-Störung eingesetzt werden sollte“.⁸ Alles andere bedürfe erst einer soliden wissenschaftlichen Überprüfung. (JS)

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1. DHHS (2025) President Trump, Secretary Kennedy Announce Bold Actions to Tackle Autism Epidemic. Press release 22 Sept [Zugriff 17.9.2026] ↩︎
2. FDA (2025) FDA Takes Action to Make a Treatment Available for Autism Symptoms. 22 Sept [Zugriff 17.9.2026] ↩︎
3. Goldman ID and Chabner BA (2026) Cerebral Folate Deficiency, Autism, and the Role of Leucovorin NEJM; 349, p 833 ↩︎
4. FDA (2026) FDA Approves First Treatment for Patients with Cerebral Folate Transport Deficiency. News release 10 Mar [Zugriff 17.9.2026] ↩︎
5. van den Heuvel M (2026) Autismus: Was bringt die Trump-Therapie? DocCheck 16. Sept [Zugriff 17.9.2026] ↩︎
6. Eur J Pediatrics (2026) Retraction Note: Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder. ↩︎
7. Chua K-P et al. (2026) Leucovorin Dispensing to U.S. Children in 2025. NEJM; 395, p 719 ↩︎
8. DGKJP (2026) Leucovorin bei Autismus-Spektrum-Störungen. 17. Aug. [Zugriff 21.9.2026] ↩︎