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Die Gentherapie Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) von Novartis ist das teuerste Medikament der Welt. Die einmalige Spritze wird gegen eine seltene Muskelschwäche bei Babys und Kleinkindern eingesetzt und kostet über 2 Mio. US$. 2020 wurde sie in Brasilien zugelassen. Da es keine überzeugenden Belege für den zusätzlichen therapeutischen Nutzen im Vergleich zu bestehenden Alternativen gab, genehmigten die Behörden aber nur einen deutlich reduzierten Höchstpreis. Novartis wollte das Mittel daraufhin nicht mehr in Brasilien vermarkten und legte Berufung ein. Außerdem klagten die Familien von betroffenen Kindern und beriefen sich auf das in der brasilianischen Verfassung verankerte Recht auf Gesundheit. Die Gerichte entschieden: Der Staat muss die Behandlung von 46 Babys zahlen. Auch der Berufung von Novartis wurde stattgegeben – 1,3 Mio. US$ darf die Behandlung jetzt kosten. Seit 8. März ist sie in Brasilien verfügbar. Doch der Fall zeigt einmal mehr die wachsende Kluft zwischen dem Versprechen medizinischer Innovation und einem erschwinglichen Zugang.1 (CJ)


  1. Ivama-Brummell AM et al. (2022) Ultraexpensive gene therapies, industry interests and the right to health: the case of onasemnogene abeparvovecin Brazil. BMJ Global Health 2022;7:e008637. DOI: 10.1136/bmjgh-2022-008637  ↩︎

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