Schlagwort: Sichelzellkrankheit

Bereits bei der Zulassung gab es Zweifel, ob die eingereichten Studien einen Nutzen von Voxelotor belegen können. Wieder einmal zeigt sich, dass es wichtig ist, patientenrelevante Endpunkte in den Mittelpunkt zu stellen.

Voxelotor: Bei patientenrelevanten Endpunkten zeigten sich im Vergleich mit Placebo keine Verbesserungen.

Die neue Gentherapie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit kostet 2,2 Millionen Dollar und ist damit außer Reichweite für die meisten Betroffenen.